CFTR

CFTR產(chǎn)品

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目錄號(hào)	產(chǎn)品名	產(chǎn)品描述	文獻(xiàn)引用	實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)
S1144	Ivacaftor (VX-770)	Ivacaftor (VX-770)是一種CFTR的選擇性增強(qiáng)劑，靶向作用于G551D-CFTR和F508del-CFTR，在fisher大鼠甲狀腺細(xì)胞中EC50分別為100 nM和25 nM。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109 JCI Insight, 2025, 10(9)e191098
S1565	Lumacaftor (VX-809)	Lumacaftor (VX-809, VRT 826809)通過(guò)促進(jìn)突變型CFTR(F508del-CFTR)的成熟，從而糾正囊性纖維癥中常見(jiàn)的CFTR突變，在fisher大鼠甲狀腺細(xì)胞中EC50為0.1 μM。Phase 3。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176 iScience, 2025, 28(3):111942
S7059	Tezacaftor (VX-661)	Tezacaftor?(VX-661)是第二個(gè)F508del CFTR校正藥物，協(xié)助CFTR蛋白到達(dá)細(xì)胞表面。Phase 2。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
S8851	Elexacaftor (VX-445)	Elexacaftor（VX-445）是一種下一代囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)校正劑。非手性純度的化合物。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
S6003	Ataluren (PTC124)	Ataluren (PTC124)選擇性誘導(dǎo)核糖體轉(zhuǎn)錄通讀，但不影響正常的終止密碼子，在HEK293細(xì)胞中EC50為0.1 μM，可以治療nonsense mutations (如CFTR無(wú)義突變引起的CF)造成的家族遺傳性疾病。 Phase 3。	Int J Mol Med, 2025, 55(5)69 Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202 Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
S7139	CFTRinh-172	CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) 是電勢(shì)差不依賴性的選擇性CFTR抑制劑，Ki為300 nM，對(duì)于MDR1，ATP敏感性鉀離子通道或者一系列的轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白沒(méi)有效果。	Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1 Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
S8698	GLPG1837	GLPG1837 (ABBV-974)是新型的CFTR增效劑，對(duì)F508del的EC50為3 nM。相較于Ivacaftor，它對(duì)具有III類突變的CFTR突變體具有增強(qiáng)效應(yīng)。	Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426 iScience, 2022, 25(1):103710 Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
S8795	FDL169	FDL169是CFTR校正劑，用于修復(fù)功能缺陷的CFTR蛋白。	Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2 J Pers Med, 2021, 11(7)643 JCI Insight, 2020, 5(18)139983
S8535	Galicaftor (ABBV-2222)	Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222)是一種有效的 CFTR 校正劑，可用于治療囊性纖維化 (CF)。	Front Pharmacol, 2024, 15:1494327 Biology, 2022, (182)- J Vis Exp, 2022, (182)
S7329	IOWH032	IOWH032是一種合成的CFTR抑制劑，在CHO-CFTR細(xì)胞測(cè)定中， IC50為1.01 μM。 Phase 2。	Sci Rep, 2023, 13(1):3934
S8094	GlyH-101	GlyH-101是一種選擇性且可逆的CFTR抑制劑，其Ki為4.3 μM。	mBio, 2023, 14(5):e0151623 mBio, 2023, 14(5):e0151623 Cell Mol Immunol, 2020, 10.1038/s41423-020-0499-3
S0198	PPQ-102	PPQ-102 (CFTR Inhibitor IV) 是一種有效果的 CFTR 的抑制劑。PPQ-102 可以完全抑制CFTR氯化物的電流，其IC50值約為90 nM。	Cells, 2023, 12(5)776
E1701	Vanzacaftor (VX-121)	Vanzacaftor(VX-121) 是一種口服活性的囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)器 (CFTR)校正劑。Vanzacaftor可改善CFTR蛋白的加工和運(yùn)輸，并與Tezacaftor和Deutivacaftor聯(lián)合使用，增加氯化物轉(zhuǎn)運(yùn)。
S6911	Nesolicaftor (PTI-428)	Nesolicaftor (PTI-428) 是一種特殊的 cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) 放大器，可增加CFTR的表達(dá)。
E1743	VX-561(CTP-656)	VX-561 (CTP-656) 是一種氘代類似物，是一種有效的 CFTR 調(diào)節(jié)劑，對(duì)于 CFTR 增強(qiáng)作用的 EC50 值為 255 nM 在 G551D/F508del HBE 細(xì)胞中。
S6599	KM11060	KM11060是一種可校正具有F508del突變的CFTR蛋白加工過(guò)程的小分子化合物。
S9972	Icenticaftor (QBW251)	Icenticaftor (QBW251, NVP-QBW251) 是一種囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)器 (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) 通道的口服增強(qiáng)劑，在 Fisher 大鼠甲狀腺 (FRT) 細(xì)胞中對(duì) F508del CFTR 和 G551D CFTR 的 EC50 分別為 79 nM 和 497 nM。
S3272	Steviol (Hydroxydehydrostevic acid)	Steviol (Hydroxydehydrostevic acid, Hydroxy Dehydrostevic Acid, NSC 226902) 是甜味化合物甜菊糖的主要代謝產(chǎn)物，可抑制 CFTR 的活性，降低 AQP2 的表達(dá)并促進(jìn)AQP2降解。
A5302	TDP43 Rabbit Recombinant mAb	TDP43 Rabbit Recombinant mAb detects endogenous level of total TDP43.
S6003	Ataluren (PTC124)	Ataluren (PTC124)選擇性誘導(dǎo)核糖體轉(zhuǎn)錄通讀，但不影響正常的終止密碼子，在HEK293細(xì)胞中EC50為0.1 μM，可以治療nonsense mutations (如CFTR無(wú)義突變引起的CF)造成的家族遺傳性疾病。 Phase 3。	Int J Mol Med, 2025, 55(5)69 Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202 Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
S7139	CFTRinh-172	CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) 是電勢(shì)差不依賴性的選擇性CFTR抑制劑，Ki為300 nM，對(duì)于MDR1，ATP敏感性鉀離子通道或者一系列的轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白沒(méi)有效果。	Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1 Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
S7329	IOWH032	IOWH032是一種合成的CFTR抑制劑，在CHO-CFTR細(xì)胞測(cè)定中， IC50為1.01 μM。 Phase 2。	Sci Rep, 2023, 13(1):3934
S8094	GlyH-101	GlyH-101是一種選擇性且可逆的CFTR抑制劑，其Ki為4.3 μM。	mBio, 2023, 14(5):e0151623 mBio, 2023, 14(5):e0151623 Cell Mol Immunol, 2020, 10.1038/s41423-020-0499-3
S0198	PPQ-102	PPQ-102 (CFTR Inhibitor IV) 是一種有效果的 CFTR 的抑制劑。PPQ-102 可以完全抑制CFTR氯化物的電流，其IC50值約為90 nM。	Cells, 2023, 12(5)776
S3272	Steviol (Hydroxydehydrostevic acid)	Steviol (Hydroxydehydrostevic acid, Hydroxy Dehydrostevic Acid, NSC 226902) 是甜味化合物甜菊糖的主要代謝產(chǎn)物，可抑制 CFTR 的活性，降低 AQP2 的表達(dá)并促進(jìn)AQP2降解。
A5302	TDP43 Rabbit Recombinant mAb	TDP43 Rabbit Recombinant mAb detects endogenous level of total TDP43.
S8698	GLPG1837	GLPG1837 (ABBV-974)是新型的CFTR增效劑，對(duì)F508del的EC50為3 nM。相較于Ivacaftor，它對(duì)具有III類突變的CFTR突變體具有增強(qiáng)效應(yīng)。	Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426 iScience, 2022, 25(1):103710 Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
S6911	Nesolicaftor (PTI-428)	Nesolicaftor (PTI-428) 是一種特殊的 cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) 放大器，可增加CFTR的表達(dá)。
S1565	Lumacaftor (VX-809)	Lumacaftor (VX-809, VRT 826809)通過(guò)促進(jìn)突變型CFTR(F508del-CFTR)的成熟，從而糾正囊性纖維癥中常見(jiàn)的CFTR突變，在fisher大鼠甲狀腺細(xì)胞中EC50為0.1 μM。Phase 3。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176 iScience, 2025, 28(3):111942
S8851	Elexacaftor (VX-445)	Elexacaftor（VX-445）是一種下一代囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)校正劑。非手性純度的化合物。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
S8795	FDL169	FDL169是CFTR校正劑，用于修復(fù)功能缺陷的CFTR蛋白。	Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2 J Pers Med, 2021, 11(7)643 JCI Insight, 2020, 5(18)139983
S8535	Galicaftor (ABBV-2222)	Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222)是一種有效的 CFTR 校正劑，可用于治療囊性纖維化 (CF)。	Front Pharmacol, 2024, 15:1494327 Biology, 2022, (182)- J Vis Exp, 2022, (182)
E1743	VX-561(CTP-656)	VX-561 (CTP-656) 是一種氘代類似物，是一種有效的 CFTR 調(diào)節(jié)劑，對(duì)于 CFTR 增強(qiáng)作用的 EC50 值為 255 nM 在 G551D/F508del HBE 細(xì)胞中。
S6599	KM11060	KM11060是一種可校正具有F508del突變的CFTR蛋白加工過(guò)程的小分子化合物。

信號(hào)通路圖